Seltene Erkrankungen - Im Spannungsfeld zwischen Rahmenbedingungen und therapeutischen Herausforderungen

Seltene Erkrankungen erfahren eine immer größer werdende Aufmerksamkeit in der Gesellschaft. Allein in Deutschland leiden nach Schätzungen rund 4 Millionen Menschen an einer Seltenen Erkrankung. Bis diese richtig diagnostiziert wird, vergehen im Schnitt fünf Jahre. 

Der Behandlung dieser Krankheiten standen enorme Kosten in der Forschung und Entwicklung entgegen. Durch die europaweite Einführung der sogenannten Orphan-Drug-Verordnung (EG Nr. 141/2000) im Jahr 2000 wurde versucht, den Unternehmen den Weg zur Erforschung seltener Erkrankungen zugänglicher zu machen. Diese Verordnung kann mittlerweile als ein großer Erfolg bezeichnet werden: Die Zahl der neuzugelassenen Medikamente hat sich seit 2000 auf insgesamt über 180 Medikamente gegen rund 130 Krankheiten erhöht. Nach nunmehr 20 Jahren Laufzeit hat die EU-Kommission Möglichkeiten für Anpassungen in den Raum gestellt.

Vor diesem Hintergrund lud das House of Pharma & Healthcare zusammen mit der Deutschen Pharmazeutischen Gesellschaft am 28. September 2021 zu einem Expertentreffen an den Campus Westend der Goethe-Universität nach Frankfurt am Main ein, um die momentane Situation und Ausblicke bei der Erforschung, Diagnose und Therapie Seltener Erkrankungen zu erörtern. Am Expertentreffen nahmen Expertinnen und Experten aus Industrie, Politik, Universitätsmedizin und Forschung teil.


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